当然■■◆，由于并未进行头对头研究，直接进行数据对比显然并不能得出最客观公正的对比结果。在acoraamidis上市后，BMO Capital Markets对30位专业医生进行了采访◆★。其中，有50%的医生认为acoramidis和tafamidis疗效相当，40%的医生认为acoramidis略胜一筹。但也有一部分医生对acoramidis相当认可■★★◆◆◆，认为其疗效明显优于tafamidis■★◆★★★。从采访结果来看，天平还是更多偏向于后来者的。
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辉瑞的Tafamidis（氯苯唑酸）是首个被证实对治疗ATTR-CM有效的TTR 稳定剂■★◆◆■。此次acoramidis的获批◆★■■★，势必将与辉瑞产生竞争。公开信息查询所得，辉瑞的氯苯唑酸 28 天WAC价格为 20★◆■◆■★,600 美元，去年的销售额为 33 亿美元★◆◆★，今年前三季度销售额39亿美元，全年大概率在50亿美元左右销售额。
接受acoramidis治疗30个月后，全因死亡率减少了25%◆◆★■■，心血管相关住院率减少50%◆■■★■，80%的病人截止当时还活着★★。
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据统计◆◆◆■★■，全球约有80%的ATTR-CM患者并没有得到治疗，约有75%的患者对目前的标准治疗没有应答或者仅有部分应答。因此，ATTR-CM治疗领域存在巨大的未满足临床需求★★◆★■。
但tafamidis也有其独特优势◆★，比如其给药频率为每日一次口服■◆★■，且有两种不同剂量供患者选择（VYNDAQEL为4*20mg■★◆， VYNDAQEL为1*61mg）。而已知的acoramidis的用药频率为每日两次口服。
据统计■■★■◆，目前在研ATTR-CM治疗药物约10余种。其中，辉瑞的Tafamidis（氯苯唑酸）是首个被证实对治疗ATTR-CM有效的TTR 稳定剂，2023年Tafamidis系列药物全球销售额高达33.21亿美元■◆◆，是辉瑞全年销售额TOP10的药物。此外◆◆，作为小核酸药物的领衔企业，Alnylam的vutrisiran治疗ATTR-CM的临床III期HELIOS-B研究于2024年6月披露积极顶线下半年使用优先审评券（PRV）向美国FDA递交补充新药申请（sNDA）。
Global Market Insight早些时候的一份市场调研报告显示，到2032年整个ATTR治疗市场规模将翻倍达到112亿美元。而正如文章开头所述，市场规模虽扩大，但即将入局分蛋糕的人的数量也将持续增加，竞争注定愈来俞激烈。在今年6月时，Alnylam曾公布VutrisiranIII期HELIOS-B研究积极结果■◆★。若Vutrisiran的ATTR-CM适应症能顺利获批，那将是该疾病领域第一个siRNA药物★◆★■，实在值得期待■■■◆。
该药曾入选FIERCE Pharma发布2024年最受期待的10款药物，预期该药2028年销售额可达10亿美元。
Acoramidis是一种口服、强效■★◆★、高选择性小分子转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，是首个在药物标签上标注可几乎完全稳定TTR的获批产品■■★，也是全球第二款治疗ATTR-CM的药物。
tafamidis在 30 个月时全因死亡率降低了 30%，心血管住院率降低了 32%，70%接受治疗的患者在这一截止时间仍然活着。
目前，全球约有5万名hATTR患者，20-30万名wtATTR患者。根据一项法国的全国范围流行病学数据，2011年至2017年间★★，法国ATTR-CM患者发病率涨幅超6倍，从2011年的0★■■■◆★.6/100■■,000人每年增至2017年的3.6/100,000人每年■★◆。患者的性别比（男/女）从2011年的1.52上升至2019年的2.23，确诊时的中位年龄为82★◆■★.0岁★★◆。
根据辉瑞财报◆■★，2024年前9个月tafamidis组合产品销售额已达39.07亿美元，相比于2023年同期9个月数据，增幅达67%。从地区分布来看，美国仍是tafamidis组合产品的主要市场，2024年前9个月营收超过25亿美元，增幅达94%◆◆◆★■◆。其余的，欧洲及日本等其他地区共营收约13亿美元◆★◆，增幅32%◆■★◆■■。此次acoraamidis上市后■★，增幅怕是再难达到这个高度。
在此次新闻稿中，BridgeBio着重强调了acoramidis是一款可以几乎/完全（≥90%）稳定TTR的药物★◆◆◆★◆，而辉瑞的tafamidis的稳定水平仅约50%（此数据来自BridgeBioCEO，尚存在争议◆★■，辉瑞给外媒的邮件指出其TTR稳定水平超90%）。其展示资料也标注，acoramidis是能结合更多靶标★■◆，有更强结合能力的下一代稳定剂。而此前上市的TTR稳定剂也不过tafamidis一款而已◆◆★★★，指向性不要太明显★◆◆★■■。
至于两款产品的安全性◆◆■，两家公司披露信息几乎一致◆◆★★，均表示试验组与安慰剂组不良反应发生率一致，停药率也相似。
2024年3月，拜耳宣布引进acoramidis在欧洲的独家商业化权益。根据协议条款，BridgeBio及其附属公司将获得高达3.1亿美元的前期和近期里程碑付款，并有资格获得额外的未披露销售里程碑付款和分级版税■★◆★◆■。BridgeBio 已向欧洲药品管理局提交了营销授权申请★★，预计将于 2025 年做出决定◆★。
据当时辉瑞发布新闻稿，tafamidis组合产品的III期研究以30个月时的全因死亡率、心血管相关住院频率为主要终点。结果显示◆■◆★★，与安慰剂相比★◆◆，试验组的全因死亡率和心血管相关住院频率分别相对降低了30% 和 32% 。且相较于安慰剂组◆★◆★■★，试验组关键次要终点6MWD、KCCQ-OS（堪萨斯城心肌病问卷总体概要评分）有明显改善。
目前，BridgeBio的acoraamidis定价为每28天供应量约18760美元，约24.45万美元/年◆★★◆，比辉瑞（每28天供应量约20600美元）的产品定价略低。在疗效不差■■◆■★◆、价格也稍低的情况下◆★■■◆◆，acoramidis的销售额表现就要看BridgeBio的商业化能力了。不过，tafamidis上市时间较早（距今已有5年多）◆◆，已占据ATTR-CM领域用药需求比较强烈的那一部分市场。如何被已经在用药的患者选择，如何让更多已发病但未经临床确诊的患者开始使用药物，则是acoraamidis上市后不得不面对的挑战■■。
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vutrisiran在 30 个月时，单药治疗患者的全因死亡率降低了35%，全因死亡率和复发性心血管事件综合指标降低33%。
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从上面这段信息可知悉，acoraamidis上市后将与tafamidis直面竞争◆◆。结合BridgeBio新闻稿中披露的数据及一众分析师的评论，辉瑞这次的确是遇到了劲敌■◆■★。
目前全球范围内获批上市的TTR稳定剂共两种■◆，一是辉瑞的tafamidis组合产品（ Vyndaqel和Vyndamax），另一个就是BridgeBio刚获批上市的acoraamidis。暂未有TTR抑制剂获批此适应症■■★，但Alnylam等小核酸公司管线中有该适应症相关布局。
ATTRibute-CM研究共招募了632名患有症状性ATTR-CM的参与者★★■■★。参与者按2★◆：1的比例随机分配接受acoramidis或安慰剂治疗，为期30个月■★◆■。试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ACM）★■■、心血管相关住院（CVH）、N-端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平和6分钟步行距离组成的复合终点。在第30个月时，与安慰剂相比■■★，acoramidis治疗组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。此外，与安慰剂相比，治疗期间acoramidis组NT-proBNP的升高幅度约为安慰剂的一半★◆◆◆。acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时■★◆◆★◆，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。
11月23日，BridgeBio Pharma宣布，美国FDA已批准旗下Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者◆■★■，以减少心血管死亡和心血管相关住院率★■◆■◆★。
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